Потенційне нове лікування без виявлення муковісцидозу

The Internet of Things by James Whittaker of Microsoft (Червень 2019).

Anonim

Муковісцидоз - спадкова хвороба, яка вражає десятки тисяч людей у ​​Сполучених Штатах та у всьому світі. В даний час немає ліків від цього стану, але нові дослідження пропонують новий терапевтичний підхід, який може скоро зупинити захворювання прогресувати.

Дослідники, можливо, знайшли нове лікування, яке зменшує запалення легені при муковісцидозі.

Муковісцидоз (CF) - це генетичний розлад секреторних залоз, який вражає близько 30 000 людей у ​​Сполучених Штатах та 70 000 людей по всьому світу.

Наші секреторні залози відповідають за вироблення слизу та піт, але в ЦФ ці секрети утворюються в легенях, блокуючи дихальні шляхи і забезпечуючи благодатний грунт для бактерій. У результаті стан викликає серйозні та повторювані легеневі інфекції.

Крім легенів, СФ також впливає на інші життєво важливі органи, такі як печінка та підшлункова залоза. Крім того, це може впливати на кишечник, синуси та репродуктивні органи тіла.

На даний момент CF невиліковний. Проте міжнародна команда дослідників з Університету Джорджа Вашингтона (GW) у Вашингтоні, округ Колумбія, спільно з університетом Перуджі та Римським університетом (і в Італії), можливо, виявили новий препарат, який може лікувати та припинити прогресування CF.

Дослідження, опубліковане в журналі Nature Medicine, вивчає терапевтичні ефекти тимозину альфа 1 (Tα1) на CF.

Tα1 являє собою синтетичну версію природного поліпептиду, який спочатку був виділений з тканини тимусу і який відігравав роль імунітету.

Tα1 зменшує запалення і корекціює генетичні дефекти

CF виникає внаслідок мутації в генетичному коді білка, який називається трансмікронним регулятором провідності мультифізичного мускулатуру (CFTR). Цей білок зазвичай регулює активність хлоридного каналу, що відповідає за баланс між сіллю та водою в легенях.

У ЦФ мутація - називається "p.Phe508del" - перетворює білок CFTR передчасно, що призводить до поганої проникності хлоридів і може призвести до запалення легенів.

У новому дослідженні дослідники відзначають, що складні патогенні механізми позаду МФ вимагають терапевтичного підходу, який поєднує в собі кілька препаратів. Автори додає, що до цих пір жодного препарату з багаторазовими корисними ефектами не виявлено для СФ.

Проте дослідники повідомляють, що їх дослідження показують, що Tα1 може коректувати дефекти тканин мишей з CF, а також дефектів клітин пацієнтів з мутацією p.Phe508del.

Дослідження показало, що корисне дію Tα1 має подвійне значення: препарат зумів одночасно зменшувати типовий СВ запалення та поліпшити активність, дозрівання та стабільність CFTR.

Tα1 - відомий як "Zadaxin" на ринку - був клінічно схвалений більше 15 років у 35 країнах і широко використовується для лікування вірусних інфекцій, порушень імунодефіциту та ВІЛ.

Задаксин в даний час недоступний у США, але дослідники кажуть, що препарат має "чудовий профіль безпеки в клініці, коли він використовується як ад'ювант або імунотерапевтичний агент".

Аллан Л. Гольдштейн, доктор філософії, вивчає співавтор та помер професора в резиденції біохімії та молекулярної медицини в Школі медичних наук і медичних наук, коментує важливість дослідження:

"На даний момент існує кілька методів лікування кістозного фіброзу, і, хоча вони значно покращили очікувану тривалість життя, для пацієнтів залишається лише тривалість життя близько 40 років, і ніхто з них не може стояти самостійно. Ми розробили єдине лікування, яке потенційно може виправити генетичний дефект, який викликає муковісцидоз і зменшує запалення, що відбувається в результаті ".

Дізнайтеся, як нова молекула може продовжити виживання у пацієнтів з CF.