Міні-кишки передбачають реакцію хворих на кістозний фіброз на терапію

JFK Jr. His Killers and the Unbelievable Cover-up!!! (Червень 2019).

Anonim

Міні-кишки, вирощені в лабораторії з використанням клітин пацієнтів кистозного фіброз, можуть допомогти точно визначити тих, хто, швидше за все, отримає користь від нових ліків, згідно з новим дослідженням. Висновки відкривають шлях до використання так званих органоідів як інструменту скринінгу лікарських засобів та індивідуалізації лікування пацієнтів з муковісцидозом та іншими генетичними захворюваннями.

Цистичний фіброз, стан, при якому клейка слизу забиває легені та інші органи, обумовлена ​​мутаціями в каналі CFTR. Останнім часом терапія CFTR-терапією була схвалена для лікування муковісцидозу, однак визначення підгрупи пацієнтів, які, швидше за все, реагують на ці препарати, залишаються складними, трудомісткими та дорогими.

Для кращого прогнозування клінічної реакції особи, Johanna Dekkers та його колеги вирощували кишки organoids, тривимірні дорослі культури стовбурових клітин, які схожі на кишечник, використовуючи ректальні біопсії з 71 пацієнта з муковісцидозу, який мав широкий спектр мутацій CFTR.

Дослідники виявили, що реакція міні-кишечника на препарати, націлені на CFTR in vitro, тісно співвідноситься з опублікованими даними клінічних випробувань тих же препаратів. Виходячи з цих даних, вони обрали двох осіб з рідкими мутаціями CFTR, ректальні органоіди яких сильно відреагували на лікування. Дійсно, при введенні препарату обидва особи продемонстрували менше симптомів захворювання та поліпшили функцію легень. Загалом, результати підтверджують потенціал використання органоідів, одержуваних пацієнтом, для індивідуального лікування.

Стаття: Характеристика відповідей на препарати, що модулюють CFTR, з використанням ректальних органоідів, отриманих від суб'єктів з муковісцидозом, Йоханна Ф. Деккерс, Гітте Беркерс, Евелін Круйсельбрінк, Аннелоте Вонк, Гюго Р. де Йонг, Хетті М. Янссенс, Інез Бронсвельд, Едуард А. ван де Грааф, Едвард ЕС Ньєвенхуас, Родерік Х. Й. Хоувен, Френк П. Влегаар, Йоханна К. Ешер, Йоланда Б. де Рійке, Крістоф Дж. Майор, Гаррі Г. М. Хайерман, Карин М. де Вінтер де Роот, Ганс Клеверс, Корнеліс К. ван дер Ен та Джефрі М. Бекман, Science Translational Medicine, doi: 10.1126 / scitranslmed.aad8278, опубліковано 22 червня 2016 року.