Комбінація лікарських засобів покращує функцію легенів протягом 15 днів лікування дітей з муковісцидозом

Гомеопатія і дедукція: що спільного? Бажаємо здоров'я (Червень 2019).

Anonim

Комбінація двох препаратів - люмакафтор та ivacaftor - покращує функцію легені у дітей віком 6-11 років з муковісцидозом протягом 15 днів після лікування, відповідно до дослідження третього етапу, опублікованого в журналі The Lancet Respiratory Medicine і представленому на конференції Society of European Cystic Fibrosis Society.

Муковісцидоз - це генетичне захворювання, яке спричиняє засмічення легенів і травної системи товстим слизом. Захворювання з часом викликає дихальну недостатність та рання смерть. В даний час не проводиться лікування, яке спрямоване на основну причину захворювання, але існують методи лікування симптомів захворювання.

Муковісцидоз викликається мутаціями в гені CFTR. Мутація, що називається F508del-CFTR, є найбільш поширеним з 38% хворих, що мають дві копії цієї мутації. Комбінація препаратів, випробувана в дослідженні, виправляє помилки в клітинах, спричинені цією генетичною помилкою.

Люмакафтор і іваафтор є двома першими лікарськими препаратами, розробленими для орієнтації на основні причини захворювання, і потенційно можуть забезпечити спосіб сповільнення прогресування кістозного фіброз - важливої ​​мети в лікуванні дітей із захворюванням.

Пробний процес проводився у дітей у віці 6-11 років. В даний час препарати схвалені для пацієнтів з муковісцидозом, які мають дві копії мутації F508del-CFTR з боку США з харчових продуктів і медикаментів та охорони здоров'я Канади (для дітей у віці від 6 років і старше), а також Європейського агентства ліків та терапевтичного Адміністрація товарів Австралії (12 років і старше).

У дослідженні під керівництвом дослідників з лікарні для хворих дітей Університету Торонто, Канада, 206 дітей віком від 6 до 11 років з муковісцидозом отримували комбінацію ліків або плацебо протягом 24 тижнів. Пробний процес проходив у 54 лікарнях дев'яти країн 1.

Дослідження показало, що ті, хто вживає ліки, демонструють поліпшену функцію легень, беручи менше часу для очищення повітря від легенів. Тим часом, функція легень залишалася незмінною для тих, хто приймав плацебо.

В результаті зменшення кількості хлориду в дитячому поті (ознака для діагностування стану), дослідження також дозволяють припустити, що препарати діють на помилки, викликані мутацією генів.

Ці поліпшення були очевидними у групі з урахуванням комбінації ліків протягом 15 днів після лікування та продовжували залишатися значно нижчими, ніж у пацієнтів, які отримували плацебо протягом 24 тижнів дослідження.

Частка пацієнтів, які припинили дослідження через побічні ефекти, пов'язані з їх лікуванням, були однаковими в кожній групі, причому три пацієнти припинили через побічні ефекти в групі препаратів та два у групі плацебо.

Дослідження додає докази інших досліджень комбінації ліків, які демонструють аналогічні результати у пацієнтів віком 12 років і старше.

"Наші результати дозволяють припустити, що ця комбінація ліків може допомогти зберегти здоров'я легенів у дітей з муковісцидозом, що потенційно уповільнює прогресування захворювання і дозволить цим дітям поліпшити якість життя, " - говорить провідний автор професора Фелікс Ратень, лікарня для хворих дітей, Університет Торонто, Канада. "Потрібні подальші дослідження довгострокових ефектів. Якщо це буде успішним, лікування негайно після діагностики буде мати вирішальне значення для забезпечення якнайшвидшого захворювання". 2

Автори відзначають деякі обмеження в їх дослідженні, в тому числі, що дослідження спочатку використовували показник кліренса легенів як основну міру успішного лікування, і досвід використання його залишається обмеженим. Під час дослідження пацієнти в обох групах продовжували приймати інші методи лікування симптомів захворювання.

Написавши в посиланням коментарі, професор Карла Коломбо, Університет Мілана, Італія, зазначає: "Розвиток трансмікронного регулятора провідності регуляторів муковісцидозу (CFTR) - коректуюча терапія - це зміна способу лікування кістозного фіброзу, перенесення терапії з переважно симптомів, підхід, спрямований на виявлення ускладнень, що виникають внаслідок застосування підходу до точного медицини, націлений на основну причину … Деякі нові модулятори CFTR розробляються, включаючи коректори нового покоління та підсилювачі CFTR, призначені для цілісного біосинтезу CFTR. Ці нові лікарські засоби можуть представляти нові фармакологічні підходи з ще кращими захворюваннями модифікуючий потенціал та вплив на прогноз для все більшої кількості дітей та дорослих з муковісцидозом ».

Дослідження було профінансовано компанією Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Повна декларація інтересів наведена в статті. Його провели вчені з лікарні для хворих дітей Торонтського університету, Vertex Pharmaceuticals, Медична школа Стенфордського університету, Дитяча лікарня Westmead, Лондонський імперський коледж та Королівська лікарня Бромптона.

Стаття: Ефективність та безпека люмакафтора та ivacaftor у пацієнтів віком 6-11 років з гомозиготним муковісцидозом F508del-CFTR: рандомізоване, плацебо-контрольоване дослідження фази 3, професор Фелікс Ратень, MD і співавт., The Lancet Respiratory Medicine, doi:10.1016 / S2213-2600 (17) 30215-1, опубліковано 9 червня 2017 року.

Коментар: Модулятори регуляторів провідності для муковісцидозу для дітей, Carla Colombo, Lancet Respiratory Medicine, doi: 10.1016 / S2213-2600 (17) 30208-4, опубліковано 9 червня 2017 року.